La dégénérescence maculaire liée à l’âge est la cause la plus fréquente de perte de vision et de cécité chez les Américains âgés de 65 ans et plus. La maladie s’aggrave avec le temps et endommage principalement la vision centrale, ce qui rend difficile la vision des visages, la lecture de textes ou la concentration sur les objets situés directement devant. À mesure que la maladie progresse, les personnes peuvent ressentir des zones floues, des taches sombres ou des angles morts au centre de leur vision.
Les chercheurs lancent actuellement un nouvel essai clinique qui pourrait offrir de l’espoir aux personnes atteintes de dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge avancée. Cette forme de la maladie est la plus répandue et les options de traitement sont actuellement très limitées.
Les scientifiques de l’USC Roski Eye Institute, qui fait partie de Keck Medicine de l’USC, commencent un essai clinique de phase 2b pour vérifier si les cellules souches peuvent être utilisées pour remplacer les cellules rétiniennes endommagées et potentiellement restaurer la vision. Les cellules souches sont attachées à un implant ultra-mince, plus fin qu’une mèche de cheveux, conçu pour maintenir les cellules en place une fois insérées dans l’œil.
“Nous espérons déterminer si l’implant rétinien basé sur des cellules souches peut non seulement arrêter la progression de la dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge, mais améliorer réellement la vision des patients”, a déclaré Sun Young Lee, MD, PhD, chirurgien rétinien chez Keck Medicine et chercheur principal du site d’étude de Keck Medicine. “Les résultats pourraient être révolutionnaires car, même s’il existe quelques traitements disponibles qui retardent la progression de la dégénérescence maculaire, aucun n’est capable d’inverser les dommages déjà causés.”
Résultats encourageants de recherches antérieures
Le nouvel essai s’appuie sur des recherches antérieures menées par des spécialistes de l’USC Roski Eye Institute impliquant un petit groupe de patients. Cette étude initiale a révélé que l’implant était sûr, restait solidement positionné dans l’œil et était absorbé avec succès dans le tissu rétinien. Notamment, 27 % des participants ont constaté un certain niveau d’amélioration de leur vision.
“La première phase de l’essai clinique a montré que le traitement était sûr et qu’il pouvait potentiellement bénéficier à la vision des patients ; cette prochaine phase examinera si la thérapie peut entraîner des améliorations cliniquement significatives de la vision”, a déclaré Lee, qui est également professeur agrégé d’ophtalmologie, de physiologie et de neurosciences à la Keck School of Medicine de l’USC.
Comment l’implant rétinien est conçu pour fonctionner
Environ 20 millions d’Américains vivent avec une dégénérescence maculaire liée à l’âge. Ce chiffre inclut les personnes atteintes de dégénérescence maculaire humide, qui est moins courante mais généralement plus grave.
La maladie affecte la macula, une petite zone au centre de la rétine qui est essentielle à une vision nette et détaillée. Aux stades avancés, les cellules appelées cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien (RPE) sont endommagées ou cessent de fonctionner. Ces cellules jouent un rôle essentiel dans le maintien d’une vision saine et leur perte entraîne directement un déclin visuel.
L’implant testé dans le cadre de l’essai est créé à partir de cellules souches embryonnaires cultivées en laboratoire et transformées en cellules RPE. Au cours d’une intervention chirurgicale ambulatoire, les chirurgiens ophtalmologistes de Keck Medicine placeront une fine couche de ces cellules cultivées en laboratoire directement dans la rétine.
“L’étude explorera si l’implant conçu en laboratoire prendra le relais des cellules endommagées, fonctionnera comme le feraient des cellules RPE normales et améliorera la vision des patients qui n’ont actuellement aucune autre option d’amélioration”, a déclaré Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, ophtalmologiste chez Keck Medicine et chirurgien de l’étude.
Lieux des essais cliniques et éligibilité des patients
Keck Medicine est l’un des cinq sites nationaux participant à l’essai clinique. L’étude est masquée, ce qui signifie que certains participants recevront l’implant réel tandis que d’autres subiront une procédure simulée.
Pour être admissibles, les patients doivent être âgés de 55 à 90 ans et présenter une dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge avancée ainsi qu’une atrophie géographique, une condition dans laquelle les cellules RPE sont endommagées ou ne fonctionnent plus correctement.
Les participants seront suivis pendant au moins un an afin que les chercheurs puissent évaluer dans quelle mesure l’implant est toléré et suivre tout changement dans la vision. L’étude vise à recruter 24 patients au total.
Les personnes souhaitant en savoir plus sur l’essai peuvent contacter Mariana Edwards au [email protected] ou Kimberly Rodriguez à [email protected].
Vision à long terme pour les traitements oculaires à base de cellules souches
« L’USC Roski Eye Institute se consacre à la promotion de traitements innovants pour aider à améliorer la vie en restaurant la vision », a déclaré Mark S. Humayun, MD, PhD, codirecteur de l’USC Roski Eye Institute, directeur de l’USC Ginsberg Institute for Biomedical Therapeutics et de la chaire Dennis et Michele Slivinski en recherche sur la dégénérescence maculaire à l’école Keck. “Les implants rétiniens dérivés de cellules souches pourraient offrir l’une des plus grandes possibilités pour aider les patients atteints de dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge et pourraient un jour offrir un remède.”
L’implant rétinien RPE de bio-ingénierie est produit par Regenerative Patch Technologies LLC, une société en phase clinique axée sur le développement d’implants à base de cellules souches pour les maladies de la rétine. Humayun a co-inventé l’implant et est également co-fondateur de l’entreprise.
La technologie utilisée pour fabriquer l’implant est exclusivement concédée sous licence à Regenerative Patch Technologies par l’Université de Californie du Sud, le California Institute of Technology et l’Université de Californie à Santa Barbara.
Le financement de l’essai clinique provient en partie du California Institute for Regenerative Medicine, de la Marcus Foundation et de l’USC.
